La edición genética con CRISPR, que había sido presentada como un sistema capaz de corregir defectos ocasionados por enfermedades raras asociadas al ADN humano, podría ser, a la par, causante de la aparición de tumores en los pacientes. Esa fue las conclusión de dos investigaciones independientes que fueron publicadas en la revista científica Nature Medicine.

Una de las investigaciones fue desarrollada en conjunto por el Instituto Karolinska, en Suecia, y la Universidad de Helsinki, en Finlandia; mientras que la segunda estuvo a cargo del equipo de la farmacéutica Novartis, en Boston. Ambos alertan sobre los posibles efectos secundarios de la utilización de esta técnica y exhortan a la precaución con respecto a su repercusión en una proteína clave para el organismo humano.

El estudio europeo se basó en la indagación del efecto en laboratorio del CRISPR-Cas9 en células humanas obtenidas de retinas. Sus resultados revelaron que el uso de CRISPIR-Cas9 favorece la activación de la proteína p53 que reduce la eficiencia de la edición genética. Sin embargo, si se opta por evitar esa proteína para hacer más efectivo el tratamiento, se generaría a la par un escenario en el que las células pueden crecer sin control y transformarse en tumores.

Emma Haapaniemi, investigadora del Departamento de Medicina del Instituto Karolinska en Huddinge y coautora principal del estudio, precisa en Nature que “al elegir las células que reparan con éxito el gen dañado que se busca reparar, también inadvertidamente podríamos elegir células sin p53 funcional. Si se insertan en un paciente, como ocurriría con la administración de terapia génica para enfermedades hereditarias, tales células podrían dar lugar al cáncer, lo que aumenta la preocupación por la seguridad de las terapias génicas basadas en el sistema CRISPR”.

Por su parte, el estudio que fue realizado en Boston también estuvo centrado en los efectos secundarios asociados a la necesaria inhibición de la proteína p53 en el tratamiento genético. Esta investigación fue realizada con células madre pluripotentes humanas.

Encabezado por el neurocientífico Ajamete Kaykas, de los Institutos de Investigación Biomédica de Novartis, en Cambridge en Massachusetts, el estudio en laboratorios estadounidenses obtuvo conclusiones similares a las del europeo, demostrando que el CRISPR solo funciona cuando inhibe a la proteína p53, y que, a la vez, ella es necesaria para evitar el crecimiento de tumores.

Entre las conclusiones planteadas en ese estudio, está que “al llevar terapias basadas en células editadas genómicamente a la clínica, será fundamental asegurar que las células tengan P53 funcional antes y después de la modificación“. Esto supone necesariamente un replanteamiento en cuanto a la forma en que es pensada y puesta en práctica la terapia con CRISPR actualmente.

La posibilidad de utilizar el CRISPR para la modificación genética ha causado revuelo y expectativa entre pacientes e investigadores vinculados con la biomedicina. Sin embargo, esta es la segunda vez en este año en que una publicación exhorta a tener cautela sobre su uso y a proseguir en investigaciones antes de masificar su aplicación clínica. Según registra El País, en enero de 2018, un equipo de la Universidad de Stanford había encontrado que entre los 34 participantes de un estudio que realizaban, la mayoría desarrolló anticuerpos en su sangre contra la enzima Cas9, que funciona como un tijera para cortar el ADN que se desea modificar, lo que obligó a replantearse la forma en que era dosificado.

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